干细胞移植在治疗自闭症谱系障碍中的临床研究
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什么是自闭症？
自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，ASD）简称自闭症，由Kanner在1943年首次对该病进行了报道，是一组起源于儿童发育早期，通常伴随终生的先天性大脑发育障碍性疾病。
它既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括了阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。
谱系障碍是医学用语，是指一切有着相似症状的统称。比如自闭症谱系障碍和孤独症谱系障碍等。
自闭症表现为社会交往和沟通障碍，并存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式，同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等，发病率大约1%。
自闭症的症状通常在患儿12-18个月时就有表现，但确诊却要在患儿24-36个月才能做出，有个别患儿甚至要到成人时才被确诊。
根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且呈上升趋势，男女比例约为5：1。
自闭症患者有个诗意的名字——星星的孩子，形容他们像遥远星辰那样，在夜空中独自闪耀。自闭症病程可持续一生，难以逆转，给患者家庭和社会都造成巨大的经济负担。
据Autistica公布的报告称，患有自闭症的人群平均寿命比普通人短18年。
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自闭症的发病机制
一开始人们认为孤独症是教育失当导致的心理障碍，无神经细胞形态学改变。后来发现自闭症患者脑部从整体到细胞水平都发生了诸多神经细胞形态学变化，进一步研究人员发现大脑发育不全、脑组织（神经系统）灌流不足和机体存在免疫功能异常等因素在自闭症的发病中具有重要作用。
此外，据观察，炎症可能与自闭症等神经精神疾病的发病机制有关，通过研究发现神经炎症，包括神经纤维形成，氧化应激增强，凋亡，高分泌淀粉样蛋白破坏等等。
自闭症目前无特效治疗方式，主要是通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效有限，仅能使极少数的患者回归社会，大部分患者仍然处于生活难以自理的状态。还需要患者家庭以及社会付出难以承受的精神和经济方面双重的巨大压力。
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自闭症的干细胞治疗
有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者自闭症的症状。
许多神经及精神领域疾病的治疗都有干细胞的身影，涉及脑瘫、获得性听力缺损、儿童脑卒中、发育迟缓等。
以下是一些相关研究，普遍有较好结果，说明干细胞能发挥一定作用。
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国内外相关临床研究
临床研究1：
目的：LV等进行了一项Ⅰ/ Ⅱ期临床试验，以研究脐带血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗儿童自闭症的安全性和有效性。
方法：37名自闭症儿童(只有一名女童)被随机分为对照组(平均年龄5.6岁)和试验组。
试验组进一步分为脐带血单个核移植组(平均年龄7.4岁)和联合组(平均年龄6.2岁)。移植过程和整个随访期间均未记录不良反应。
结果：细胞移植后，嗜睡及社交(视觉、情感、智力反应、身体使用、适应变化、恐惧或紧张、非言语交流、多动症和不当言语)方面有显著改善。 在24周随访结束时，与对照组相比，联合组的改善效果最好，可能脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合使用发挥了积极作用。
临床研究2：
研究人员选取了自闭症患儿9名，包括8名男性，1名女性，平均年龄10岁，存在不同程度的生物无法自理，部分动作无法完成涉及吃饭、穿衣、洗漱和如厕。
后经干细胞移植治疗（静脉+鞘内注射4例，静脉+鞘内注射+脑室内注射5例），每位患儿平均治疗3次，并辅以常规的康复治疗后，除了个别极精细的动作（穿针引线、夹玻璃球），患者日常生活能力及理解能力均有明显提高，可以在家长指引下完成简单家务及个人护理。
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干细胞治疗自闭症的原理
那么，干细胞凭什么能治疗自闭症呢？其治疗原理机制如下：
1、首先，建设“灌溉渠道”，增加“田园”养份供应。
自闭症发生的机制之一，是大脑血液灌注不足，导致大脑“田园”养份灌溉不足。干细胞，尤其是间充质干细胞，能“变身”为血管细胞，促进血管新生，产生丰富的“灌溉渠道”。有了更多的“灌溉渠道”，充足的养料就可以被输送到大脑神经细胞，从而改善大脑神经细胞功能，起到治疗自闭症的功效。
2、再者，劝阻“自家战争”，减少“自我伤害”。
就像孙悟空能口吐仙气，被施法的人能化敌为友，间充质干细胞也能产生“仙气”，调解人体的免疫反应，劝阻发生在大脑内的“自家战争”。这些“仙气”即为间充质干细胞分泌的免疫调解因子，如PGE-2,IL-10,TGF-b等。这些因子能显著抑制攻击自身脑神经细胞的免疫反应，从而起到治疗作用。
专家观点
Kurzberg
教授
杜克大学的Kurzberg教授，她与自闭症有着不解之缘。早在大学勤工助学时，她就开始帮助自闭症儿童。
她认为干细胞在自闭症治疗中的前景很有希望。除了脐带血，她的团队也开始探索脐带等干细胞的应用。
同时她还认为，干细胞的治疗也依赖于自闭症的早期诊断，越早治疗，效果越好。
视频：美国脐带血治疗自闭症的进展
曹建国教授
在国内，也有诸多儿科医生在关注这一领域。
深圳市儿童医院康复科主任，曹建国教授认为：首先，脐带血治疗自闭症是安全的，这是一个先决条件。其次，脐带血对于一部分孤独症患者的认知、交往是有改善作用的。
为什么脐带血对自闭症有效果，曹教授认为还是与其中众多的干细胞有关系。首先是脐带血干细胞参与抗炎作用，其次脐带血干细胞产生的细胞因子及神经营养因子对损伤的修复作用。
视频：曹建国教授谈自闭症
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综上所述
诸多研究证实干细胞可以在一定程度上改善和修复神经系统的结构和功能，治疗效果显著高于传统的康复训练治疗，减轻了社会和家庭负担，提高患者生活质量，为“星星的孩子”点亮世界！
THE END
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